Hình 2: Humulin là thuốc đầu tiên cung cấp insulin của người nhờ vi khuẩn sản xuất hộ nhờ chuyển gen mã hoá insulin người vào E. colibiểu hiện.
Một trong những đóng góp cơ bản đầu tiên là của Wacław Szybalski gợi ý cho liệu pháp gen và liệu pháp miễn dịch trên bài báo đăng ở PNAS năm 1962, đã báo cáo lần "sửa" gen thành công đầu tiên ở tế bào của thú.[10] Sau đó, đến năm 1968 thì Rogers & Pfuderer chứng minh bằng chứng chuyển gen qua trung gian là virut. Ít lâu sau, đã có nhiều thử nghiệm về chuyển gen, trong đó có hơn 1700 thử nghiệm lâm sàng được phê duyệt về liệu pháp gen.[11]
Đầu những năm 1980, Steven A. Rosenberg đã tiến hành chuyển gen chính thức đầu tiên được chấp thuận vào người. Các vectơ dùng virut xuất hiện vào thời gian này được xem là một công cụ chuyển gen có nhiều ưu điểm. Năm 1983, Siegel đã mô tả việc sử dụng các vectơ virus trong chuyển gen ở thực vật.[12] Năm 1984 loại virus đầu tiên được sử dụng làm vec tơ vắc-xin là virus vaccinia để giúp tinh tinh chống viêm gan B.[13][14]
Công trình tiên phong của Stanley Cohen và Herbert Boyer, những người đã phát minh ra kỹ thuật nhân bản ADN, báo hiệu sự ra đời của kỹ thuật di truyền, cho phép các gen chuyển giữa các loài sinh học khác nhau một cách dễ dàng. Khám phá của họ đã dẫn đến sự phát triển của một số protein tái tổ hợp dùng điều trị cho người như insulin và hoocmôn tăng trưởng. Năm 1978, gen mã hóa insulin của người đã được nhân bản rồi chuyển vào trực khuẩn lỵ. Phương thức chuyển gen này thực hiện nhờ biến nạp (hình 1), từ đó sản xuất ra humulin (hình 2) là loại dược phẩm được cấp phép đầu tiên được sản xuất bằng công nghệ ADN tái tổ hợp, được phát triển bởi Genentech và đã được Eli Lilly bán rộng rãi trên thị trường.[15] Nhờ đó, tỉ lệ sống sót của những người bệnh tiểu đường tăng cao.
